科学家创造小鼠化身来治疗多发性骨髓瘤

由纳瓦拉西玛大学的 José Ángel Martínez-Climent 博士领导的一个国际研究小组创造了多发性骨髓瘤患者的小鼠化身，以研究和开发针对这种血癌的个性化治疗，这种血癌是第二大最常见的血癌。经常发生血液系统癌症，并且在大多数情况下无法治愈。这些人造小鼠可以模拟这种疾病在患者中起源和演变的遗传和免疫学多样性。这一进展将使研究人员能够为多发性骨髓瘤设计更有效和个性化的疗法。

Nature Medicine发表的这项研究为研究其他不可治愈的血液肿瘤和实体瘤开辟了一条途径。

来自西班牙、瑞士、美国和日本的医院、研究中心以及生物技术和制药公司也参与了这项多中心研究。该项目的主要研究人员是纳瓦拉大学癌症中心的一部分，属于红色癌症生物医学研究中心 (CIBERONC) 和纳瓦拉卫生研究所 (IdiSNA)

改善其治疗的多发性骨髓瘤“目录”

多发性骨髓瘤是一种发生在骨髓中的血癌。它是由浆细胞增殖引起的，浆细胞是负责产生抗体的免疫细胞。它是一种异质性疾病，这意味着它可以以不同的方式出现并且对治疗有不同的反应。

为了满足治疗这种疾病的新疗法的医学需求，研究人员使用基因工程和多组学细胞和分子技术分析了来自 1,000 多名患有这种疾病的患者的 500 多只发生多发性骨髓瘤和肿瘤细胞的遗传异质小鼠. 这些样本来自纳瓦拉大学癌症中心血液癌症区的患者。由于这项分析，“我们已经培育出能够准确反映人类多发性骨髓瘤起源和发展的关键方面的人造小鼠。这使我们能够研究疾病的进展，测试治疗方案并预测对免疫治疗药物组合的反应在诊所里，”Marta Larrayoz 说，

对患者的重大影响

研究人员必须能够将临床前模型提供的信息与患者数据进行对比和验证，以推进实验室工作。“由于我们与纳瓦拉大学癌症中心血液学家的持续合作，我们在多发性骨髓瘤小鼠模型中发现了每种肿瘤的遗传和免疫学特征与其对临床前治疗的选择性反应之间的相关性，”José 说该研究的首席研究员兼协调员 Ángel Martínez-Climent 也属于 Cima 血液肿瘤学项目。

这项研究将使研究人员能够预测下一代免疫疗法的治疗结果，并在实验室中模拟与最坏结果相关的临床情况，例如高风险多发性骨髓瘤、髓外疾病或获得性治疗耐药性。“这种情况为我们提供了推进新治疗策略研究和优化未来免疫疗法临床试验设计的机会，”Martínez-Climent 说。此外，“我们正在多发性骨髓瘤细胞可能最脆弱的疾病阶段的实验模型中测试新疗法，特别是在早期前驱条件或最小残留疾病状态(治疗后，当很少有肿瘤细胞残留时)。到做这个，

研究人员说，最终目标“是将这些发现从实验室转移到临床，并且可以将像我们这样的研究计划推广到其他血液恶性肿瘤和实体瘤，这些肿瘤仍然无法通过目前可用的治疗方法治愈。”

这项工作已通过 imCORE 网络、卫生部、科学与创新部、卡洛斯三世健康研究所(与 ERDF 基金共同资助)、Paula 和 Rodger Riney 基金会以及 Arnal Planelles 基金会获得资助。它还通过西班牙抗癌协会在其“加速器资助”(EDITOR 项目)呼吁中获得了其他公共和私人机构的支持，例如 Iberdrola。